Position des sociétés savantes et association de patients sur l’accès au Xeljanz® en traitement de la rectocolite hémorragique réfractaire

Chers Confrères,

En Août 2018, le tofacitinib (Xeljanz®) a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne chez des patients adultes ayant une rectocolite hémorragique modérée à sévère en cas de réponse insuffisante, de perte de réponse ou d’intolérance aux traitements conventionnels ou biologiques. Suite à cette décision, le dossier du tofacitinib est maintenant en cours d’instruction auprès des autorités françaises afin de définir le périmètre de remboursement du produit ainsi que son prix. Cette procédure peut être longue. Elle prend habituellement plusieurs mois. Or, le Xeljanz® est déjà disponible en France dans une seule indication, le traitement de la polyarthrite rhumatoïde – à la dose de 5 mg deux fois par jour. Sa prescription est donc limitée aux « médecins spécialistes ayant l’expérience du diagnostic et du traitement de la polyarthite rhumatoïde ».

Dans l’attente de l’obtention du remboursement du Xeljanz® dans l’indication rectocolite hémorragique en France, la possibilité d’une Recommandation Temporaire d’Utilisation (RTU) déposée par l’Association François-Aupetit (AFA) n’a pas été envisagée par l’ANSM. Il n’est théoriquement pas possible de traiter des patients avec cette molécule. En effet, il faudrait soit faire prescrire le Xeljanz® par un rhumatologue, soit le prescrire hors AMM au risque que le patient ou son prescripteur soient inquiétés par les caisses de remboursement.

Or, il existe actuellement dans notre pays des malades qui sont en échec de tous les traitements disponibles et donc des candidats potentiels au Xeljanz®, dans l’espoir de leur éviter la chirurgie de la rectocolite hémorragique, qui consiste habituellement à une colo-proctectomie totale. Il sera impossible à ces malades d’attendre les délais administratifs requis pour être traités dans le cadre du remboursement. C’est pourquoi, pendant cette période intermédiaire, les sociétés savantes concernées par la prise en charge des malades atteints de rectocolite hémorragique et l’AFA proposent d’encadrer la prescription hors AMM du Xeljanz® en réservant ce traitement aux malades adultes en échec de tous les traitements actuellement disponibles, autrement dit au moins deux anti-TNF et le védolizumab, à la condition que la prescription soit validée par une RCP spécifique. Cette position officielle a pour but de faciliter l’accès au Xeljanz® pour des malades en impasse thérapeutique qui ne pourraient attendre l’obtention de son remboursement dans l’indication rectocolite hémorragique.